Британски генетици успешно тестваха генна терапия, която е ефикасна срещу класическа форма на хемофилия - генетично заболяване, свързано със затруднено съсирване на кръвта, съобщи Лайф.
От хемофилия са засегнати единствено мъже. При нея организмът не произвежда протеина F8, който съсирва кръвта при наранявания и контузии. В резултат смъртоносна може да се окаже всяка малка травма, тъй като кръвотечението не спира.
Само за около 200 от 7000 редки болести има лечение
От хемофилия бил засегнат Алексей Николаевич Романов - петото дете и единствен син на последния император на Русия Николай Втори и съпругата му Александра Фьодоровна.
Резултатите от експериментите надхвърлиха най-смелите ни очаквания, увериха учените.
Експериментите започнали през септември 2015 г. в 5 града във Великобритания и обхванали 10-има доброволци, диагностицирани с тежка форма на хемофилия. Те се съгласили да бъдат инжектирани с вирус, който вкарал в ДНК "нормална" версия на гена F8. Няколко седмици след началото на експериментите 85 процента от участниците нямали никакви симптоми на заболяването.
"Генната терапия изцяло промени живота ми - заяви един от тях. - Сега имам надежда. Мога да играя футбол с децата си, да се катеря с тях по дърветата, да правя неща, които привличат тийнейджърите."
Резултатите от изследването са публикувани в "Ню Ингланд джърнъл ъв медисин".
От хемофилия са засегнати единствено мъже. При нея организмът не произвежда протеина F8, който съсирва кръвта при наранявания и контузии. В резултат смъртоносна може да се окаже всяка малка травма, тъй като кръвотечението не спира.
Само за около 200 от 7000 редки болести има лечение
От хемофилия бил засегнат Алексей Николаевич Романов - петото дете и единствен син на последния император на Русия Николай Втори и съпругата му Александра Фьодоровна.
Резултатите от експериментите надхвърлиха най-смелите ни очаквания, увериха учените.
Експериментите започнали през септември 2015 г. в 5 града във Великобритания и обхванали 10-има доброволци, диагностицирани с тежка форма на хемофилия. Те се съгласили да бъдат инжектирани с вирус, който вкарал в ДНК "нормална" версия на гена F8. Няколко седмици след началото на експериментите 85 процента от участниците нямали никакви симптоми на заболяването.
"Генната терапия изцяло промени живота ми - заяви един от тях. - Сега имам надежда. Мога да играя футбол с децата си, да се катеря с тях по дърветата, да правя неща, които привличат тийнейджърите."
Резултатите от изследването са публикувани в "Ню Ингланд джърнъл ъв медисин".
